监管

CHMP 九月会议推荐 12 款新药上市

EMA 人用药品委员会（CHMP）在 2026 年 9 月会议上推荐 12 款新药获批，其中包括诺和诺德的 Frehemgo（denecimig），适应症为血友病 A 的预防治疗。

单月推荐 12 款新药，说明欧审通道仍在集中放行；Frehemgo 进入推荐名单，把血友病 A 预防从因子替代进一步推向下一代机制竞争。后续要盯欧盟委员会正式批准节奏，以及同类预防方案在支付端如何被摆位。

来源：EMA News

监管

FDA 批准 Aqneursa 治疗 A-T 相关共济失调

FDA 批准 Aqneursa（levacetylleucine）口服混悬剂，用于体重至少 15 千克（约 33 磅）的成人及儿科共济失调-毛细血管扩张症（A-T）患者的共济失调治疗。

15 千克的体重门槛把可及人群写进了标签，而不是留在说明书脚注。A-T 属超罕见病，批准本身不改变商业规模，但它提供了一条可对照的神经罕见病口服小分子路径，国内同类申报更应关注入组体重与功能终点口径。

来源：FDA Drugs

监管

Kerendia 获批成约 30 年来首个 1 型糖肾病药

拜耳 Kerendia 获得 FDA 批准，用于成人 1 型糖尿病相关慢性肾脏病，报道称是约 30 年来该方向首个药物。

约 30 年空白被填上，说明 1 型糖尿病肾病长期缺少可处方的疾病修饰选项，而不是缺少靶点叙事。对国内团队更具体：代谢-肾脏交叉适应症可以用已上市分子扩适应症拿下，不必从零做新分子。

中国视角：国内 1 型糖尿病肾病诊疗路径与医保谈判都缺少对标品种，这条批准可作为适应症设计与终点选择的现成参照。

来源：Fierce Pharma

中国

报道称多数对华药企 license 或可避开 COINS

报道援引路透社称，美国财政部正在起草的规则下，多数与中国相关的药物许可交易可能不受影响；同篇还提到世界肺癌大会上 ivonescimab、B7-H3 ADC 与 Enhertu 总生存负面趋势等数据。

如果最终文本真把多数许可交易留在安全区，中美 BD 的主要不确定性会从能不能签合同转向条款细节与政治审查触发条件。真正能证伪这条判断的，是财政部正式规则文本，而不是现在的草案传闻。

中国视角：对国内 license-out 来说，短期情绪利好，但交易对手仍会把地缘条款写进终止权与数据移交安排，合同文本比新闻标题更决定能不能交割。

来源：Fierce Pharma

中国

中国发布生物医药新五年规划强调全球扩张

中国政府发布最新生物技术与制药产业五年规划，报道称其全球化扩张目标进一步明确，外界关于中国是否志在成为全球生物医药主要竞争者的疑虑正在消退。

规划把全球扩张写成产业目标，意味着政策评估口径会从国内获批数量转向海外注册、国际多中心与许可交易质量。能检验这一点的不是口号，而是未来两三年中国企业在 FDA/EMA 申报与对外授权中的占比变化。

中国视角：对国内公司，这是把出海从可选战略写成规划对齐项；资源会更集中到有国际注册能力的品种，而不是只在国内卷适应症。

来源：Endpoints News

监管

CMS 以 Medicaid 额外回扣换 Globe/Guard 豁免

美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）内部邮件显示，药企若同意在 Medicaid 提供额外回扣，可豁免 Medicare 两项定价示范项目 Globe 与 Guard。

用 Medicaid 额外回扣换 Medicare 示范豁免，本质是把两个支付池的成本在药企侧重新分配。这类底层规则变动很少上头条，但会改写美国市场的净价结构；要盯正式文件是否把豁免条件写死，以及有多少大品种公开跟进。

来源：Endpoints News

安全性

Xenon 因精神病性事件暂停抑郁 III 期入组

Xenon 自愿停止抑郁 III 期研究的新患者入组，原因是出现精神病性不良事件报告；公司称相关不良事件多为轻度或中度。

自愿停入组且不良事件被描述为多为轻度或中度，说明问题首先是信号管理而不是已经读出的疗效失败。关键检验在于：独立监查是否升级、已入组患者是否继续给药，以及同一分子在癫痫适应症审评中会不会被要求补充神经精神安全性数据。

来源：Fierce Biotech

III 期

长效 CAB/RPV 每 8 周方案在非洲青少年中非劣且更优

Lancet 发表的 LATA 研究为随机、开放、多中心、96 周非劣效试验：在病毒学抑制的撒哈拉以南非洲青少年中，每 8 周一次长效注射 cabotegravir–rilpivirine 维持病毒抑制优于 TLD，且未观察到新的安全性问题。

96 周且优于每日口服 TLD，把长效注射从成人便利性叙事推进到青少年维持治疗的证据层。对中国公共卫生项目的含义是：依从性瓶颈比分子新颖性更值钱，但冷链、注射网点与每 8 周随访能力决定能不能平移。

来源：The Lancet

临床

mRNA 编码 CD19 衔接器使 3 例难治 ITP 血小板恢复

Cell 报告称，mRNA-脂质纳米颗粒编码的 CD19×CD3 T 细胞衔接器在临床前可耗竭 B 细胞并减弱细胞因子释放；在 3 例难治性免疫性血小板减少症患者中，治疗实现超过 6 个月的持续血小板恢复。

3 例、超过 6 个月，只能证明概念成立，不能外推到适应症层面。真正改变赛道的是模态：用 mRNA 临时表达双特异性衔接器，去打自身免疫重置，而不是做永久基因改造的细胞治疗——后续大样本若复现，ITP 与其他 B 细胞驱动自身免疫都会被重新划入可重置清单。

来源：Cell

失败

BMS 在 I 期后砍掉耗资 1 亿美元的 Orum DAC

百时美施贵宝在看到 I 期数据后，终止了从 Orum Therapeutics 以 1 亿美元购入的降解剂-抗体偶联物资产。

1 亿美元买断后仍在 I 期砍掉，说明交易定价买的是机制期权，而早期人体数据没有支撑继续行权。对国内做 DAC/蛋白降解偶联的团队，这是提醒：BD 故事可以按平台卖，但买方退出阈值往往写在 I 期可观测的安全性与药代上，而不是概念验证新闻稿上。

来源：Fierce Biotech

口服化

诺和与 Orbis 合作口服大环肽，总额最高 14 亿美元

诺和诺德与 Orbis 达成潜在总额约 14 亿美元的联盟，双方合作开发可能用于心血管代谢疾病的口服大环肽疗法，首付款未披露。

14 亿美元的天花板押在口服大环肽而不是新靶点上，说明诺和判断差异化窗口在给药方式。对国内跟随者很直接：只做注射剂快速跟进的窗口在收窄，口服化工艺与制剂壁垒反而可能成为绕开专利丛林的入口。

来源：BioPharma Dive

交易

诺和从 Kallyope 纳入 3 个早期肥胖项目

诺和诺德从纽约生物技术公司 Kallyope 购入 3 个早期肥胖项目，继续加码代谢管线前端。

一次纳入 3 个早期项目，买的是靶点组合宽度而不是单一临床资产。与 Orbis 的口服化合作并列看，诺和是在前端扩靶点、在形式上押口服，两条线同时加仓；国内代谢 BD 若只卖单资产，议价会越来越难。

来源：Fierce Biotech

反向并购

Lisata 收购 Marea 并附带 2.25 亿美元融资

Lisata 收购 Marea，并伴随 2.25 亿美元融资安排，以推进两款处于中期临床的心血管与内分泌疾病药物。

2.25 亿美元融资绑在反向并购上，说明上市通道仍在，但定价权在 PIPE 投资人而不在公开簿记。一天前后多起借壳路径，比单笔融资金额更能反映一级市场温度：要流动性可以，但要付出估值与治理折让。

来源：BioPharma Dive

融资

Sling 完成 1.23 亿美元 C 轮挑战 Tepezza

Sling 完成 1.23 亿美元 C 轮融资，其后期在研资产旨在挑战 Tepezza；同篇还提及 Circle 在引入第二个开发候选后完成 9250 万美元融资。

1.23 亿美元 C 轮砸向一个有明确商业对标的后期资产，说明一级市场仍愿意为可看见的份额争夺买单。能检验这笔钱有没有花对的，是对 Tepezza 的头对头或序贯数据，而不是融资新闻本身。

来源：BioCentury

交易

Sandoz 获加拿大仿制 Ozempic 并许可 Hemlibra

Sandoz 获得加拿大仿制 Ozempic（GLP-1）的监管批准，并就仿制 Hemlibra 签署许可协议；两项均为已公开的仿制药商业化进展。

仿制 GLP-1 与仿制血友病双特异性出现在同一公司日程上，说明竞争正同时切入代谢与血液稀缺赛道。对中国企业，加拿大批准更多是监管路径信号；真正份额仍取决于美欧上市时点与产能。

来源：Seeking Alpha

顶刊

RNA 疗法首例罕见运动神经元病患改善

Nature 报道首个 RNA 治疗案例：一名罕见运动神经元病患者治疗后出现改善；文章指出基因靶向治疗或可用于其他罕见类型的肌萎缩侧索硬化（ALS）。

单病例改善不能外推到 ALS 整体，但它把个体化基因靶向 RNA 疗法从理论推到了可观察的人体信号。后续能检验这条路径的，是能否在更多携带可成药突变的罕见亚型中复现功能改善，而不是再发一篇机制综述。

来源：Nature News

顶刊

首个肌生成抑制素靶向抗体获批用于 SMA

《自然·药物发现综述》指出，首个靶向肌生成抑制素（myostatin）的抗体已获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA）。

把肌生成抑制素抗体写进 SMA 标签，意味着该病治疗从纠正基因缺陷扩展到改善肌肉效应器功能。对中国在研队伍，这是机制类批准的对照样本：后来者要比的是与现有基因修饰疗法的联用或序贯，而不是重复同一靶点故事。

来源：Nature Reviews Drug Discovery

中国

美技术限制后中国公司调整知识来源并加码科研

Nature 报道，受美国技术限制影响的中国公司通过调整知识来源以保持竞争力，并进一步加码科学研究。

限制没有让研发停摆，而是迫使知识获取路径重组——从依赖外部供给转向更可控的本地与替代网络。能验证这一判断的，是受限公司在高影响力论文、专利族与管线推进速度上是否相对未受限同行收敛，而不是政策表态。

中国视角：对国内创新药企，这意味着国际化不能再默认建立在无摩擦的跨境工具链上，合规与替代供应链要和科研投入一起预算。

来源：Nature News

顶刊

γδ T 细胞调控小细胞肺癌抗肿瘤免疫

Cancer Cell 研究显示，γδ T 细胞可浸润小细胞肺癌并具有抗肿瘤能力，可通过多种治疗手段被调动，包括经 BTN2A1 的 MHC 非依赖识别；高浸润水平与 αPD-L1 治疗结局改善相关。

把 γδ T 浸润与 αPD-L1 结局改善连起来，等于给小细胞肺癌免疫治疗多了一条可检测的伴随维度。下一步不是再证明 γδ T 存在，而是干预试验能否把 BTN2A1 通路做成可成药靶点。

来源：Cancer Cell

资本

Electra IPO 募资 3.5 亿美元，年内大额上市再现

Electra 首次公开募股募资 3.5 亿美元。BioPharma Dive 数据显示，2026 年已有近十余家生物技术公司 IPO 募资达到或超过 3 亿美元，为 2021 年高峰以来未见的规模。

3.5 亿美元不是孤例，近十余家站上 3 亿美元说明大额生物科技 IPO 窗口在 2026 年重新打开。能证伪「窗口已稳」的，是未来几个月定价后破发率与二级市场再融资是否跟得上，而不是单笔募资新闻。

来源：BioPharma Dive

股价

Xenon 抑郁试验暂停后股价盘中大幅下跌

报道称 Xenon 抑郁试验暂停后股价下跌，神经精神不良事件令市场担忧其癫痫适应症 FDA 审评。美东 9 月 18 日约 15:34，XENE 报 39.63 美元，跌 30.90%（延迟行情，盘中价非收盘）。

跌 30.90% 发生在暂停消息公开后的交易时段，市场交易的是神经精神安全性外溢到癫痫审评的概率。若公司澄清已入组患者处置与监查意见，解释才会从情绪切到信息。

来源：BioPharma Dive · Nasdaq 行情

资本

Ultragenyx 将 Sanfilippo 疗法定价约 400 万美元

Ultragenyx 将 Sanfilippo 基因治疗 Fayuvi 定价约 400 万美元；该公司自 8 月以来的第二个基因治疗批准还带来另一张可出售的优先审评券。

400 万美元把支付问题从能不能获批推进到谁来买单。超罕见、一次给药的组合下，定价公告才是商业模式的公开考卷；后续要盯的是付款方合同与实际用药人数，而不是批准次日的情绪。

中国视角：国内基因治疗定价与支付仍缺对标锚点，这条 400 万美元标价会成为谈判桌上的外部参照，但不等于可直接平移。

来源：BioPharma Dive · FDA 新闻稿