这起事件由 Science 和 Retraction Watch 联合调查披露，报道发布于 2026 年 7 月 23 日，国内财经媒体当天已转载（经济观察网、新浪财经等）。7 月 26 日，上海交通大学医学院发布公告：

本文涉及的研究者姓名统一以"仇某某"指代，患者及家属信息不做披露；官方调查结论尚未公布，我们只呈现目前可核实的事实，不做定性判断。

一名 6 岁儿童患有 Snijders Blok-Campeau 综合征，这是一种由 CHD3 基因突变导致的神经发育疾病，症状以语言、认知和运动发育迟缓为主，通常不直接危及生命。2025 年 3 月，患儿在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项由仇某某牵头、研究者发起的个体化基因编辑治疗：将携带碱基编辑器的腺相关病毒（AAV9）注入脊髓液，目标是修复脑内神经元中的致病突变，据 Science 报道，这是已知首例针对大脑的碱基编辑人体尝试。治疗 3 天后患儿开始发烧，随后出现肾损伤，一周后死于血栓性微血管病，医院内部评估认定死亡与治疗直接相关。

这次死亡此前没有公开披露，相关临床试验登记信息也没有更新。医院事后被当地卫生主管部门处以约合 3600 美元的罚款，处罚事由是未按商业申办试验登记、监管不到位；仇某某受到口头提醒式的诫勉谈话，没有更严厉的处分。2026 年 2 月，仇某某团队在《自然》发表了同一治疗方案的动物研究论文，全文没有提及此前进行过的人体试验，也没有提及患者信息、家属出资和死亡结果。患儿家属要求撤稿未获处理，多位受访专家（包括 1999 年 Gelsinger 基因治疗死亡事件的原研究负责人 James Wilson）认为，该论文的猴子毒理数据和图像存在需要复核的疑点。目前上海交通大学医学院已成立专项工作组展开调查，结论尚未公布，我们会持续跟踪。

基因治疗的安全性争议不是今天才有。1999 年，18 岁的 Jesse Gelsinger 在美国宾夕法尼亚大学一项腺病毒基因治疗试验中因严重免疫反应死亡，这起事件让整个领域停滞了近十年，主导研究者被禁止从事人体研究 5 年，涉事大学被罚款超过 50 万美元。此后腺相关病毒（AAV）取代腺病毒成为主流载体，被认为更安全，但免疫原性问题从未彻底消失。高剂量 AAV 引发的血栓性微血管病、肝损伤，是近几年多起 AAV 基因治疗安全性事件中反复出现的同一种反应模式。

这次事件里，专家指出的关键疑点是：治疗前一个月完成的猴子毒理研究报告显示，接受该疗法的猴子无论高剂量还是低剂量都出现了中度到重度肝损伤，其中一只还有肾损伤迹象，而这份报告在伦理委员会批准人体试验前没有被提交审查。风险信号在治疗开始前就已经存在，只是审查流程没有接住它。

基因编辑没有变得更危险，但"个体化、单人试验"这种模式，天然要求执行方在每一个环节都不出错，容错空间比常规临床试验小得多。

抛开这起事件，今年基因编辑领域本身的进展并不慢。碱基编辑和先导编辑（prime editing）技术的发明人、哈佛大学的 David Liu 实验室，是 Baby KJ 案例背后的技术源头。Liu 目前在牵头筹建一个非营利机构 Center for Genetic Surgery，目标是把个体化基因编辑的开发流程标准化、降低单次定制的成本，减少像这次事件里家属自筹 86 万美元这样的情况。

由 Liu 技术衍生的两家公司在管线上都有实质进展。Prime Medicine 的 PM359（用于慢性肉芽肿病）公布了两例患者数据，单次输注后 NADPH 氧化酶活性均恢复；公司另外两个肝脏靶点项目，治疗肝豆状核变性（Wilson 病）的 PM577 和治疗 α1-抗胰蛋白酶缺乏症的 PM647，计划分别在今年上半年和年中申报 IND。Beam Therapeutics 治疗镰状细胞病的 risto-cel，其 I/II 期（BEACON 研究）数据今年 4 月发表于《新英格兰医学杂志》，患者贫血得到缓解、移植后未再出现严重血管闭塞危象，公司计划年底前申报上市。做体内 PCSK9 碱基编辑的 Verve Therapeutics 和礼来，今年 5 月公布的 Ib 期数据显示单次输注能让 PCSK9 蛋白水平下降最多 88%，LDL 胆固醇下降最多 62%，效果维持到 18 个月随访。

据公开统计，全球目前有 20 多项碱基编辑和先导编辑临床试验在进行，其中 7 项已经报告了积极的患者数据。基因编辑行业的叙事，正在从"某个孤例被救活"转向"某个靶点能不能规模化申报上市"。这次死亡事件提醒我们的是：平台化申报意味着更多患者会用上同类疗法，监管和伦理审查的容错要求只会更高，不会更低。

国内基因治疗产业这两年的变化，比多数人以为的要快。2025 年，国内首个上市基因治疗药物"信玖凝"（波哌达可基注射液，治疗中重度血友病 B）获批，是全球第三款获批的血友病 B 基因治疗药物。截至 2025 年年中，国内累计批准先进治疗药品临床试验申请（IND）517 个，在研管线超过 2000 条，国家药监局累计批准 14 款细胞与基因治疗产品上市（8 款 CAR-T、1 款干细胞疗法、多款基因治疗和小核酸药物）。今年 7 月 3 日，药监局就细胞与基因治疗药品审评审批优化措施公开征求意见，拟将符合条件的品种纳入 30 个工作日的快速审评通道，比常规创新药临床试验审评时限（60 个工作日）快一倍。

监管框架也在同步收紧。2018 年贺建奎基因编辑婴儿事件后，国内加强了人体生物医学研究的伦理审查要求；2024 年 10 月起施行的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，专门针对这次事件涉及的"研究者发起临床研究"（IIT）模式；更高位阶的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第 818 号）于 2025 年 9 月发布，2026 年 5 月起正式施行，填补了此前"研究者发起、无需药监部门审批"这条通道里长期存在的审查空白。从贺建奎事件到这次新华医院个案，国内对基因编辑人体试验的审查力度是持续收紧的方向，这与国际主流监管一贯的谨慎态度是一致的——本文前面提到的 1999 年 Gelsinger 事件之后，美国 FDA 同样大幅收紧了基因治疗审查标准；个体化、研究者发起的基因编辑试验，在全球任何一个监管体系下都属于审查难度最高的一类，不是国内独有的监管滞后。

我们也准备把这个题目往深里做。基因治疗涉及的技术路线、商业模式和监管细节太多，今天这篇只是一个引子。接下来我们会专门针对"基因治疗的现状"做一次系统的深度调研，梳理清楚从载体平台到支付模式的全貌，敬请期待。