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Lumina DailyIntel 2026-07-19.
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② 顶刊 & 重磅临床读出(NEJM / Lancet / Nature)
NEJM:首次人体证据——NET 降解疗法逆转 DNASE1L3 缺陷型难治性狼疮
Neutrolis 的 DNASE1L3 类似物 NTR-441,用于一名 16.5 岁重度难治性 SLE 患者(先天 DNASE1L3 纯合功能缺失)。首次输注 6 小时症状缓解,4 周内血管炎皮疹从体表 76% 降至 20%,关节炎/巩膜炎消退。这是酶促降解中性粒细胞胞外诱捕网(NETs)疗法的首个人体概念验证。
Nature:GPC3 CAR-T(C-CAR031)治难治性肝癌首次人体试验,ORR 44.4%
dnTGFβRII 武装的 GPC3 靶向 CAR-T,36 例晚期难治性肝细胞癌 I 期(NCT05155189):ORR 44.4%,中位缓解持续 4.4 月,中位 OS 14.2 月,32/36 患者肿瘤退缩(靶病灶中位降幅 41.6%)。CRS 34 例(2 例 3 级)。耐药与 GPC3 抗原丢失、TGFβ升高相关。
诺诚健华 TYK2 抑制剂 soficitinib 三期达主要终点(中重度特应性皮炎)
注册性三期显示 soficitinib(ICP-332)显著达到主要终点及多个次要终点,安全性一致、无新增信号。同一分子还在银屑病、白癜风、慢性荨麻疹等适应症开发。
AbbVie Upadacitinib 三期阳性:巨细胞动脉炎 52 周持续缓解率 46.4% vs 29.0%
15mg 组 52 周持续缓解显著优于安慰剂(P=0.002);7.5mg 组未达主要终点。安全性两组相近,未见主要心血管不良事件。
③ 产业重磅(并购 / 出海 / 平台)
GSK 完成 106 亿美元收购 Nuvalent,加码肺癌精准治疗
要约收购完成,总股权价值约106亿美元(净投资约94亿)。核心资产 zidesamtinib(ROS1阳性NSCLC)、neladalkib(ALK变异NSCLC)均在FDA审评、已获突破性疗法+孤儿药资格,预计2026年内获批;另有早期HER2变异NSCLC资产NVL-330。
Spero Therapeutics 最高11亿美元引进信达生物抗CD40L单抗
Spero获信达 SP001(IBI355,第三代抗CD40L单抗)大中华区以外权益,用于IgG4相关疾病等自免疫适应症;同时从KKR旗下HCRx获1.05亿美元融资支持二期。
阿斯利康引进正大天晴 PDE3/4 双抑制剂,最高19亿美元
CTTQ(正大天晴/信必成)将TQC3721(慢阻肺方向)中国以外权益授予阿斯利康,首付2亿美元+最高19亿美元里程碑+分层特许权使用费。
盖茨医学研究所与印度血清研究所达成结核疫苗生产协议
印度血清研究所(SII)将生产结核病疫苗候选M72/AS01E(III期在研,若获批为百年来首个新结核疫苗),自投超1亿美元扩产能;GSK继续供应佐剂。WHO测算:约50%保护力可预防7600万新发病例、挽救850万生命。
④ 前沿学术(内部参考,转化距离标注,不作对外主内容)
Cell:AI/大语言模型驱动发现 GPNMB 作为多癌种 CAR-T 靶点
整合单细胞RNA测序数据+大语言模型系统筛选CAR-T候选靶点,GPNMB被最频繁提名;工程化GPNMB CAR-T在小鼠模型(白血病、黑色素瘤、结直肠癌)中显示抗肿瘤活性。小鼠阶段,距临床远。
Nature:嘌呤代谢物作为"分子胶",揭示老牌化疗药新机制
嘌呤核苷酸可作为内源性"分子胶",粘连嘌呤合成限速酶PPAT与其抑制蛋白NUDT5;硫嘌呤类化疗药(临床已用70余年)粘连同一复合物但构象不同以增强药效。
Nature Medicine:短效抗PD-L1抗体 Ib期,AD 免疫机制新方向
IBC-Ab002(Fc沉默短效抗PD-L1)40例早期AD患者Ib期,主要终点安全性:耐受良好,无治疗相关严重不良事件或ARIA,48周探索性CSF标志物出现方向性变化。Ib期安全性数据,距验证获益尚早。
Nature Medicine:胚胎干细胞来源多巴胺能细胞疗法帕金森病 I/II 期安全性
瑞典隆德大学 STEM-PD 疗法(人多能干细胞来源多巴胺能前体细胞)8例中重度帕金森病患者12月随访:无产品相关严重不良事件、无移植诱导运动障碍、影像未见肿瘤,早期显示运动功能改善迹象。与诺和诺德合作。